mstarin 米哚妥林 midostaurin

Rydapt 米哚妥林 (Midostaurin) 全面介绍：用法、功效与禁忌

在现代肿瘤药物领域，Rydapt 米哚妥林 (Midostaurin) 是由 诺华 (Novartis) 研发的一款创新型口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂。它被广泛应用于两大疾病领域：急性骨髓性白血病的治疗 (AML) 和 系统性肥大细胞增多症 (SM)。作为一款重要的 白血病靶向药，米哚妥林在改善患者生存率、延缓疾病进展方面发挥着关键作用。

什么是米哚妥林 (Rydapt, Midostaurin)？

米哚妥林属于多靶点的酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，主要作用于 FLT3、KIT、PDGFR 等信号通路。这些通路在某些血液肿瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。通过阻断异常信号传导，Rydapt 能有效抑制癌细胞的增殖和存活。

米哚妥林在急性骨髓性白血病的应用

在 急性骨髓性白血病的治疗 中，约有 25-30% 的患者存在 FLT3 基因突变，这类突变通常意味着疾病进展迅速、预后较差。Rydapt 通过抑制 FLT3 突变信号，可以显著改善治疗反应。

常见的治疗方式是 米哚妥林与标准化疗（阿糖胞苷 + 蒽环类药物）联合使用。在临床试验中，这一方案已被证实可以延长患者的总生存期，并成为国际治疗指南推荐的 AML 靶向方案之一。

米哚妥林在系统性肥大细胞增多症中的应用

另一大适应症是 系统性肥大细胞增多症 (Systemic Mastocytosis, SM)。这种罕见病属于克隆性骨髓增殖疾病，其特征是肥大细胞在体内过度积聚，导致肝脾肿大、骨质损害、贫血等症状。

米哚妥林通过抑制 KIT D816V 突变，能够有效减少肥大细胞异常聚集，改善患者症状，并延缓疾病进展。它是目前少数被批准用于治疗系统性肥大细胞增多症的口服药物之一。

Rydapt 的用法与剂量

根据 Rydapt 说明书：

• AML 患者：米哚妥林通常在 化疗诱导和巩固阶段联合使用，每日口服两次，每次 50mg。

• 系统性肥大细胞增多症患者：通常推荐剂量为 每日两次，每次 100mg。

⚠️ 使用时需整粒吞服，不可掰开或咀嚼，并应随餐服用以提高药物吸收。

常见副作用

Rydapt 的副作用主要与其多靶点作用机制有关。常见不良反应包括：

• 恶心、呕吐、食欲下降

• 腹泻或便秘

• 中性粒细胞减少、贫血、血小板减少

• 皮疹或水肿

• 疲劳、头痛

多数副作用可以通过支持治疗或调整剂量来缓解，但严重不良反应需在医生指导下及时处理。

使用禁忌与注意事项

在使用 Rydapt (Midostaurin) 前，患者需注意以下几点：

1. 孕妇及哺乳期禁用：米哚妥林可能对胎儿或婴儿造成严重影响。

2. 严重肝功能损伤患者慎用：因药物在肝脏代谢，需密切监控肝功能。

3. 合并用药需谨慎：避免与强 CYP3A4 抑制剂或诱导剂同时使用，以免影响药物浓度。

4. 心脏监测：部分患者可能出现心律异常，应定期做心电图检查。

总结

Rydapt 米哚妥林 (Midostaurin) 由 诺华 (Novartis) 开发，是一款重要的 白血病靶向药，在 急性骨髓性白血病的治疗 和 系统性肥大细胞增多症 中发挥了突破性的临床价值。正确的剂量管理、合理的联合治疗以及严格的副作用监控，能够帮助患者获得更长的生存期与更好的生活质量。

对于 AML 患者，尤其是存在 FLT3 基因突变 的人群，米哚妥林已成为国际标准方案中的关键一环。而对于罕见的 SM 患者，Rydapt 也提供了新的治疗选择。

米哚妥林适用于具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人

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